全國免費谘詢熱線 公司電話 9:00-17:30  周一到周五
網站首頁 >> 特醫食品為罕見病群體帶來更多營養支持

特醫食品為罕見病群體帶來更多營養支持

作者:冬澤特醫 發布時間:2022-11-29 12:51:05 瀏覽次數:86

目前,全球已知罕見病為7000多種,僅有不到5%存在有效治療方法。我國第一批罕見病目錄包括的121種疾病,僅60%有藥可治。這也導致了約60%的罕見病患者年齡不足20歲,若積極治療可取得較長的帶病生存時間。


全球目前已知罕見病已超7000種、患者多達3億人,中國有2000多萬患者正在與罕見病作鬥爭,並以每年20萬的人數遞增。罕見病病因複雜,80%以上的罕見病由遺傳因素導致,70%在兒童期發病,30%的患兒無法存活到5周歲,患者壽命及生活質量受到嚴重影響。業內人士介紹,全球僅有不到10%的罕見病有獲得官方批準和認可的治療方法,而藥品僅僅是其中的一部分。

我國《罕見病診療指南(2019年版)》中指出,特醫食品、飲食治療是多種遺傳代謝罕見病的主要治療方法之一。而當前用於遺傳代謝罕見病治療的特醫食品領域仍存在很大空白,僅苯丙酮尿症有獲批產品。同時,公眾對罕見病也缺乏了解與認知,加之罕見病的早期診斷難、治療方案少,大量罕見病患者及其家庭的關鍵期治療需求難以得到滿足。

飲食治療是某些罕見病主要治療方法之一

目前,全球已知罕見病為7000多種,僅有不到5%存在有效治療方法。我國第一批罕見病目錄包括的121種疾病,僅60%有藥可治。這也導致了約60%的罕見病患者年齡不足20歲,若積極治療可取得較長的帶病生存時間。
在日前於上海舉行的“罕動新生·關愛罕見病在行動”暨《另一種身份》罕見病科普微電影發布會上,來自上海交通大學醫學院附屬新華醫院的張惠文教授介紹,罕見病是對一類患病率極低、患者總數少的疾病的統稱,通常診斷率較低,難以統計患者的準確數量。2018年,國家衛健委、科技部、工信部等五部委聯合公布《第一批罕見病目錄》(以下簡稱《目錄》),收錄了121種罕見病。但實際上,某些較常見的罕見病病種,其患病人數甚至高於某些腫瘤亞型。

值得一提的是,遺傳代謝罕見病是一類疾病種類繁多、單一病種患病率較低、總體發病率較高、危害嚴重的疾病,其中甲基丙二酸血症、丙酸血症、異戊酸血症、戊二酸血症Ⅰ型、楓糖尿症這5種遺傳代謝罕見病患病率較高,超過整體篩查確診遺傳代謝病的1/4。

上海市兒科醫學研究所所長、上海市兒童罕見病診治中心主任蔡威介紹,近年來,社會對罕見病問題的關注越來越高,我國政府相繼推出了多項政策,以加強我國罕見病管理、提高罕見病診療水平、維護罕見病患者健康權益,力圖逐步解決罕見病群體在診療、用藥等方麵難題。

作為一種可防可治的疾病,遺傳代謝罕見病主要通過特醫食品進行飲食管理及營養支持。但由於目前國內治療選擇少,遺傳代謝罕見病的治療層麵仍有極大空缺及未滿足的需求。如何提高遺傳代謝罕見病的藥物可及,做好疾病的長期管理也是另一個需要重視的課題。

事實上,對於不少遺傳代謝罕見病而言,特醫食品、飲食治療是主要的治療方法之一。包括上述5種遺傳代謝罕見病在內,《目錄》中,有36種罕見病需使用特醫食品,有19種罕見病需要通過及時、終生、足量地使用特醫食品進行治療。

多年的罕見病臨床診療工作日益明確,采用特醫食品對多種遺傳代謝類罕見病進行營養治療,是當下有效的幹預方式。及時、足量、長期地使用特醫食品進行飲食治療,可以讓諸多自出生起就受病痛困擾的患者有質量地生活。但同時,我們也需正視罕見病認知度低、用藥難的問題,希望社會各界共同關注,共同促進產品的可及並負擔得起,造福患者與其家庭。”蔡威說。

多方關注、為罕見病治療提供更多選擇

罕見病藥物與營養的治療方案正在引起行業關注。《另一種身份》罕見病科普微電影發布會由上海交通大學醫學院附屬新華醫院、上海市兒科醫學研究所、上海市兒童罕見病診治中心、病痛挑戰基金會、新華網共同發起,雀巢健康科學支持。在發布會現場,雀巢健康科學展示了其品牌下多款針對罕見病的特醫食品。

中國營養保健食品協會特醫產業聯盟主席顧欣鑫表示,雖然中國罕見病、先天性代謝疾病市場受眾很少,但每一個患者都不容忽視,此次各方合力聯合發布罕見病科普微電影,正是希望讓更多公眾了解並關注罕見病,讓遺傳代謝罕見病患者的治療更加可及。雀巢健康科學始終關注著中國罕見病患者的需求,持續研發創新的臨床營養產品,覆蓋苯丙酮尿症、楓糖尿症、甲基丙二酸血症、糖原累積症、戊二酸血症、高酪氨酸血症等多種先天性代謝疾病,為患者提供安全有效的治療方案,並且參與多項罕見病公益行動、減少患者家庭和社會負擔。“未來,希望行業各方繼續發揮各自優勢,為罕見病患者護航。”

在今年舉辦的第五屆進博會上,除了多家全球知名藥企推出各自的罕見病創新藥、診療體係與數字化解決方案之外,食品展區的達能紐迪希亞宣布ANAMIX係列氨基酸特殊配方粉正式上市,希望切實為受累於遺傳代謝罕見病的中國患者及家庭提供專業營養的選擇。“作為醫學營養領域的領導者,我們始終關注中國遺傳代謝罕見病患者的需求,以創新、優質的產品為他們提供全麵的醫學營養解決方案。

今年,我們帶來了ANAMIX係列氨基酸特殊配方粉這一重磅創新產品,它能滿足遺傳代謝罕見病患者對於特殊營養的需求,保證患者的生長發育。我們也期望借助進博會的溢出效應,通過官方跨境店鋪率先上市,造福更多遺傳代謝罕見病患者。”達能紐迪希亞兒童醫學營養事業部負責人方芳表示,將繼續支持做好特醫食品的使用和管理,讓患者在家門口就能用上、用好特醫食品。

據了解,上海浦東作為國家改革開放先試先行區,目前也正在積極推動罕見病治療用特醫食品的引進,開設專科專病門診,以更好地滿足遺傳代謝罕見病患者的臨床診療和管理需求。“上海浦東作為國家改革開放先試先行區,具有專業的診治罕見病醫生團隊,同時還有完善的罕見病組織管理體係、良好的工作運行模式以及高水平的罕見病診治平台,我們有能力也有責任管理好遺傳代謝罕見病患者。

蔡威表示,目前,遺傳代謝罕見病在臨床上仍然存在未被滿足的診療需求。一方麵,由於大多疾病還未被納入普篩,公眾認知度很低,誤診漏診情況存在;另一方麵,我國幅員遼闊但診療資源相對集中,廣大基層對其認識不足,也容易造成診斷延遲。因此,進一步提升疾病認知,同時提升基層的診療能力對於整個遺傳代謝罕見病的防治十分重要。在治療層麵,目前遺傳代謝罕見病的臨床治療選擇也十分有限。更多特醫食品將為遺傳代謝罕見病的治療帶來更多選擇,“越早發現,越早治療,對患兒獲益越大。”張惠文也表示,希望接下來通過特醫食品臨床的規範化使用,幫助更多罕見病患者實現有效幹預及治療。 


素材來自網絡,如侵刪

特醫食品


版權所有 © ob欧宝体育app下载最新版     滬ICP備15006351號-1