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國內需求大獲批難,特醫食品如何滿足罕見病患者治療訴求?

作者:冬澤特醫 發布時間:2022-11-08 14:38:38 瀏覽次數:76

“據世界衛生組織統計,世界上有7000餘種罕見病,影響涵蓋3億患者。我國人口基數大,據估計,我國罕見病患者多達2000萬人。由於過去對罕見病防治的忽視,目前全球僅不到10%的罕見病有藥可治。罕見病早期診斷難、治療方案少、社會保障不足是我國的現狀,罕見病患者及家屬的需求難以得到滿足。” 上海市兒科醫學研究所所長、上海市兒童罕見病診治中心主任蔡威表示。

實際上,相較於其他疾病,罕見病患者麵臨的問題會更多。病痛挑戰基金會創始人、副理事長王奕鷗指出,首先在認知層麵,一些地方醫生對罕見病認知有限,也有在醫生告知後,家庭對罕見病沒有認知或患者自身無法接受;其次,是在治療層麵,隻有不到10%的罕見病存在有效藥物,且相比歐美國家,中國研發的罕見病藥物少,能夠真正用藥的中國患者隻有很小一部分;此外,是遺傳問題,我國目前缺乏合規合法的遺傳谘詢,在偏遠地區,甚至出現一家十三口全是罕見病的情況,當地無法進行合理指導;最後是日常問題,大多數罕見病需終身用藥治療,需要接受與疾病的共處。

關於罕見病治療,我國2019年版《罕見病診療指南》中也指出,特醫食品、飲食治療是多種先天性代謝疾病的主要治療方法之一。不過。當前用於罕見病、先天性代謝疾病治療的特醫食品領域仍存在很大空白,目前在國內獲批上市的罕見病特醫食品僅有針對苯丙酮尿症的產品。中國營養保健食品協會特醫產業聯盟主席顧欣鑫指出,當前我國針對特醫食品的監管十分嚴格,其屬性雖從藥品變為食品,但監管思路仍類似於處方藥。“過度嚴格的監管,也使罕見病類特醫食品注冊麵臨眾多挑戰,其中包括配方設計和驗證消耗大、注冊流程複雜、產線限製嚴格、注冊檢測費用高等。這些問題也嚴重限製了特醫食品在我國的獲批,巨大的缺口難以填補。”

治療需求難以得到滿足

全球目前已知罕見病已超7,000種,患者人數多達3億。中國有2,000多萬患者正在與罕見病作鬥爭,並以每年20萬的人數遞增。罕見病病因複雜,80%以上的罕見病由遺傳因素導致,70%在兒童期發病,30%的患兒無法存活超過5周歲,嚴重影響患者壽命及生活質量。由於罕見病治療目前仍處於不被重視的狀態,全球僅有不到10%的罕見病有獲得官方批準和認可的治療方法。

上海交通大學醫學院附屬新華醫院教授張惠文介紹,中國以罕見病目錄的形式對其進行界定,中國《第一批罕見病目錄》中包括121種罕見病,這121種罕見病已有超過350萬患者。目前,國家已經在進行《第二批罕見病目錄》的審定。罕見病雖然罕見,但由於中國占全世界人口的五分之一,中國罕見病的病例數仍然較高。在中國,包括高苯丙氨酸、自身免疫性腦炎、原發性遺傳性肌張力不全等罕見病的病例數甚至超過部分關注度較高的常見病,如一些腫瘤亞型。

相比常見疾病,張惠文表示,罕見病的治療方案非常少,全球已知7000多種罕見病中,僅有不到5%存在有效治療方案。在中國《第一批罕見病目錄》中的121種罕見病,隻有60%有藥可治。而相比之下,肺癌、乳腺癌、結直腸癌等常見癌種的治療方案則有很多種。大量罕見病患者及其家庭的關鍵期治療需求仍難以得到滿足。

“據中國罕見病聯盟牽頭,針對33種罕見病的2萬餘患者進行調查顯示,我國60%罕見病患者年齡在20歲以下,發病時處於嬰兒期和兒童期。治療與未治療對罕見病患者來說是生與死的區別。例如Ⅲ型戈謝病患者如果未得到有效治療,其存活年齡隻有十來歲。在給予治療後,50%的患者存活年齡可達四十歲以上,五十歲左右。所以有效的治療可以顯著延長患者帶病生存時間,使患者可基本達到無罕見病人群的生存年齡。” 張惠文表示。

“罕見病早期診斷難、治療方案少、社會保障不足是我國的現狀,罕見病患者及家屬的需求難以得到滿足。對此,國家對罕見病高度重視,近五年來,已針對遺傳病及罕見病出台多項的政策,包括罕見病目錄等,以加強罕見病管理,提高罕見病診治水平。目前我們已形成一個網絡構架,各個省市有一個代表性醫院,組織罕見病的注冊網絡,努力推動罕見病有序管理。”蔡威表示。

需求缺口巨大且獲批困難

針對罕見病,除進行藥物治療外,我國2019年版《罕見病診療指南》中也指出,特醫食品、飲食治療是多種先天性代謝疾病的主要治療方法之一。在中國《第一批罕見病目錄》中,有36種罕見病需使用特醫食品,有19種罕見病需要通過及時、終生、足量地使用特醫食品進行治療,這些疾病均以先天性代謝疾病為主。

顧欣鑫介紹,特醫食品本質上是一種食品,但這一品類於1988年至1989年才在歐美國家由藥品轉為食品。而在2015年,我國才將特殊醫學用途配方食品從腸內營養藥品轉化成食品,其歸位晚於歐美將近30年。從藥品到食品的注冊管理辦法於2016年才發布出來,但此辦法在當時還隻是指南,沒有進行落地。直到2018年,我國才開始頒布注冊管理細則,2019年才有生產許可細則,可以執行注冊和生產。而在2020年,特醫食品的臨床使用基本規範才發布出來。“所以特殊醫學用途配方食品的品類,對我國來說還是全新的。其前身腸內營養藥品,是從藥品到食品轉化的過渡階段。”

“通過多年的罕見病臨床診療工作,采用特醫食品對多種遺傳代謝類罕見病進行營養治療日益明確,是當下有效的幹預方式。及時、足量、長期地使用特醫食品進行飲食治療,可以讓諸多自出生起就受病痛困擾的患者有質量地生活。”蔡威指出。

而當前用於罕見病、先天性代謝疾病治療的特醫食品領域仍存在很大空白,目前在國內獲批上市的罕見病特醫食品,僅有針對苯丙酮尿症的PKU奶粉一款產品。蔡威表示,當前罕見病治療特醫食品的巨大空缺,是因為國內沒有產品且國外產品無法進入。同時,我國也缺少優質的注冊營養師隊伍和了解營養的臨床醫生。同時,臨床上對特醫食品的應用,需要罕見病治療的進一步規範,增強罕見病特醫食品對治療的影響,使其價值最大化。

關於特醫食品的監管,顧欣鑫指出,其屬性雖從藥品變為食品,但監管思路仍類似於處方藥,十分嚴格。首先是注冊管理要經特定臨床實驗,實驗需達到GCP標準。其次,特醫食品的生產需要現場核查,包括對生產線和配方注冊的現場核查,且配方注冊不允許代加工,許可證申請人必須為生產廠家自身。因此,特醫食品的監管在目前仍處於高門檻、嚴監管的狀態。

過於嚴格的監管,使罕見病類特醫食品的注冊麵臨多重挑戰。首先是配方設計和驗證消耗大。針對國標要求,需要為中國市場專門研發配方,進行小試、中試和3批次商業化生產工藝驗證。而罕見病產品生產1-3批就可滿足患者一年所需,注冊消耗和患者需求量懸殊大。其次是注冊流程複雜。注冊流程需完成加速穩定性研究才能提交資料,且新注冊均需要進行注冊工廠核查,而疫情以來境外工廠核查困難。第三是產線限製嚴格。對於先天代謝性疾病的罕見病配方生產產線,有較嚴格的注冊要求,而低產量產品難以支撐企業提供專門產線。此外是注冊檢測費用高。三個商業批次試產及穩定性研究成本高達數百萬,企業經濟負擔大。最後是需要臨床研究。一歲以上的全營養罕見病特定配方需要按照GCP 要求進行注冊臨床研究,更增加注冊成本和複雜性。

“既使是罕見病這麼小的人群,仍然需要很複雜的注冊資料、配方和現場核查。我國對於特醫食品動態生產的核查需要三批次,然而很多特醫食品一年隻生產一次就可滿足全球患者需求。而為了進行注冊生產三批次,代價十分昂貴,對於企業來說是巨大的負擔。而罕見病特醫食品無法批準,就意味著先天代謝性疾病孩子的口糧無法進口。” 顧欣鑫表示。

麵對罕見病類特醫食品在注冊中所麵臨的困難,如何優化注冊流程?顧欣鑫認為,如果仍按藥品的監管思路,可以參考罕見病藥品的綠色通道政策,進行快速審批和免臨床。然而目前,在我國特醫食品的注冊審批中,實施綠色通道政策尚未出台,特醫食品的注冊流程仍需進一步完善。


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